Får pasientene tilgang til behandlingen de selv har vært med å utvikle?

Den nye nasjonale handlingsplanen for kliniske studier ble lagt frem 23. mars. For oss som utvikler legemidler, er dette en oppløftende satsing. Tonen og viljen har mye å si: Legemiddelfirmaer blir sett på som en partner, og vi blir invitert inn til dialog og samarbeid.

Novo Nordisk har gjennomført kliniske studier innen sykdomsområder som diabetes, fedme og kardiovaskulær sykdom gjennom mange tiår i Norge. Fra 2018 til dags dato har vi gjennomført 18 kliniske studier med våre legemidler i Norge, der 583 pasienter har deltatt. 

Dette er gjort i tett samarbeid med offentlige sykehus, helsepersonell og pasienter. Pasienten er den mest betydningsfulle bidragsyteren: De har bokstavelig talt stilt seg selv til disposisjon for å produsere ny kunnskap.

Hvis Vestres handlingsplan lykkes, vil summen av tiltak være mer likeverdig tilgang til behandling for alle grupper i Norges befolkning. Men så står vi igjen med det ubehagelige spørsmålet: Hva skjer så når studien er over?

Catch-22

Utfordringene oppstår etter at studiene er avsluttet. Hvis den nye forskningen viser en klinisk nytteverdi, vil pasientene ikke lenger få gleden av denne. Dette kan være et spørsmål om liv og død, og er et forskningsetisk dilemma.

Alle aktører er innforstått med at vitenskapelige, regulatoriske og helseøkonomiske prosesser tar tid, men hvis dataene er tilstrekkelig gode, og legemiddelfirmaet kommer til enighet med helsemyndighetene (DMP) om en pris som gjør at legemiddelet er kostnadseffektivt, oppstår et vakuum hvis DMPs fullmaktsgrense overskrides.

Med andre ord: Hvis man er så uheldig at man har en alvorlig kronisk sykdom som også rammer mange andre pasienter, så blir en ny behandlingsmetode likevel ikke innført. Dette til tross for at den oppfyller helsemyndighetens prioriteringskriterier og er kostnadseffektiv. Dette skjer fordi legemidler som vurderes på blå resept, må prioriteres på statsbudsjettet av Stortinget.

Denne utsettelsen er paradoksal av flere grunner, blant annet i et folkehelseperspektiv, fordi store helsegevinster kunne blitt realisert dersom mange ble behandlet.

Politikk og pølser

Selv kostnadseffektive virkemidler har en kostnad, og disse kostnadene må prioriteres. Kanskje er det som Bismarck sa, at ingen vil vite hvordan pølser eller politikk blir til, og at det derfor er gode grunner til at denne delen skjer bak lukkede dører.

Likevel fører mangelen på transparens i dag ofte til at innovasjon ikke når implementering. Med dette ender insentivene for å drive ny innovasjon i livsvitenskapssektoren i Norge opp i uvisshet.

Helsepersonellet som arbeider med kliniske studier påvirker ikke hva som blir implementert i ettertid. Fagekspertisen i DMP har ikke insentiver for å tillegge kliniske studier gjennomført i Norge særskilt verdi.

Politikerne sitter med ansvaret, og følgende dilemma: De ber om mer samarbeid og forskningsaktivitet, men implementerer ikke den forskningen som allerede er gjennomført – selv etter en grundig metodevurdering av egne fagmyndigheter.

Et eksempel fra virkeligheten

Så hvordan ser dette ut i virkeligheten? Novo Nordisk igangsatte SELECT-studien i Norge i 2019. 227 pasienter fra Norge deltok. Studien ble publisert i 2023, og inneholdt data DMP etterspurte i sin metodevurdering. Etter konklusjonen om kostnadseffektivitet i november 2025 har ennå ikke fedmemedisinen fått refusjon på blå resept, og det er et ubesvart spørsmål om det vil bli prioritert på statsbudsjettet for 2027.

Pasientene som avsluttet behandlingen i 2023, har altså ventet i over fire år på at behandlingen deres skal implementeres. Til sammenligning tok det tilsynelatende et par dager å vedta å redusere diesel- og bensinpriser til en kostnad på 6,7 milliarder kroner.

Pasientens viktige bidrag kan hjelpe flere

Handlingsplanens ambisjon er god, men hvis planen skal lykkes, må man se forskning og implementering som to sider av samme sak. Et insentiv ville vært å vektlegge og prioritere implementeringen av klinisk forskning gjennomført i Norge, slik at pasientene raskere får tilgang til den nye behandlingen de selv har bidratt til å forske frem.

Gjennom mange år har pasientene gitt av sitt liv og sin kropp i studien. Det skulle bare mangle at kunnskapen de har bidratt med vil gi reelle helsemessige bidrag til flere i den virkelige verden når studien er avsluttet.

Ingen oppgitte interessekonflikter