Impact-studien skal gi svar om ALS-medisin

ALS (amyotrofisk lateral sklerose) er en sjelden, alvorlig og uhelbredelig nevrodegenerativ sykdom som gradvis ødelegger motoriske nerveceller i hjerne og ryggmarg.

Etter et representantforslag om å sikre pasienter med ALS en reell tilgang til ordningen med godkjenningsfritak for legemidler i tidlig fase, vedtok Stortinget 17. mars å be regjeringen om å sette ned en hurtigarbeidende gruppe for å utrede hvordan tidlig tilgang til legemidler kan tilgjengeliggjøres for pasienter med alvorlig sykdom med kort forventet levetid og uten behandlingsmuligheter.

Flere ALS-pasienter har ønsket tilgang til ILB utenfor studien, selv om legemiddelet ikke er godkjent eller har markedsføringstillatelse.

Saken har dermed blitt et eksempel på den vanskelige balansen mellom pasienters ønske om å prøve ny behandling og myndighetenes og helsepersonells ansvar for at behandling som tas i bruk, er dokumentert sikker og effektiv.

IMPACT studien vil imidlertid gi oss svar på om legemiddelet er trygt å bruke og har effekt. IMPACT-studien av det utprøvende legemiddelet ILB ved ALS startet ved norske sykehus 9 mars. De første pasientene er inkludert og har startet behandling.

Kliniske studier ved ALS

Regjeringen lanserte nylig en tiårig handlingsplan for å ta Norge til Europatoppen i klinisk forskning. Ved Nevrologisk avdeling på Oslo universitetssykehus har vi i flere år satset på kliniske studier ved ALS. Vi møter daglig menneskene som lever med en alvorlig og fremadskridende sykdom, og som – helt naturlig – håper at nye studier kan gi et reelt fremskritt. Som behandlere og forskere deler vi dette håpet. Vårt ansvar er samtidig å bidra til fremskritt på en måte som ivaretar både pasientsikkerhet og vitenskapelig kvalitet.

ILB er et utprøvende legemiddel

I debatten om bruk av ILB er det viktig å huske at ILB er et utprøvende legemiddel som kun er godkjent for bruk i klinisk studie fordi:

• ILB er et utprøvende legemiddel uten markedsføringstillatelse
• Det finnes i dag ikke tilstrekkelig dokumentasjon om verken sikkerhet eller effekt
• Tikomed har ikke tillatelse til å selge ILB til pasienter i Norge
• Tilgang til ILB er kun mulig gjennom IMPACT-studien

Konsekvensen er at det per i dag ikke finnes noen mulighet til å gi ILB-behandling utenfor kliniske studier. Dette handler om trygghet og pasientsikkerhet, men også om å skaffe til veie vitenskapelig robuste data som kan danne grunnlag for fremtidige beslutninger – enten utfallet blir at behandlingen anbefales eller forkastes. 

Designet for å gi klare svar

IMPACT-studien er designet nettopp for å kunne gi best mulige svar om både sikkerhet og effekt av ILB ved ALS.

• Studien er randomisert, dobbeltblindet og placebokontrollert
• Ledes fra Oslo universitetssykehus og gjennomføres som et nasjonalt samarbeid med sykehus fra alle helseregioner
• Godkjent av Etisk komité for klinisk utprøving av legemidler og medisinsk utstyr og Direktoratet for medisinske produkter.
• Gjennomføres etter en streng protokoll med tett medisinsk oppfølging

Denne typen design er avgjørende for kliniske studier. Dersom ILB skal kunne tas i bruk i fremtiden, må vi først vite om det faktisk virker, for hvem det eventuelt virker, og om risikoprofilen er akseptabel.

Dagens behandling ved ALS

Samtidig som vi forsker på nye behandlingsmuligheter, er det viktig å understreke at personer med ALS i dag har tilgang til etablert behandling med dokumentert – om enn begrenset – effekt. Behandlingen består av ALS-oppfølging i tverrfaglige team, bruk av legemiddelet riluzol som kan forlenge overlevelse noe og en rekke symptomlindrende tiltak.

ALS-pasienter lever med en sykdom som gradvis tar fra dem funksjon, selvstendighet og tid. Håpet om ny behandling er bakgrunnen for at vi gjennomfører IMPACT-studien.

IMPACT: Utprøving av legemiddelet ILB® ved ALS - Oslo universitetssykehus HF